5月20日，第三軍醫(yī)大學(xué)西南醫(yī)院眼科實驗室，研究人員在動物手術(shù)室為動物做手術(shù)。
(記者 張亦筑)有“不治之癥”之稱的視網(wǎng)膜變性疾病,通過植入胚胎干細(xì)胞,或?qū)楦嗷颊邘砉饷鳌?月20日,記者走進(jìn)上個月剛通過驗收的重慶市視覺損傷與再生修復(fù)重點實驗室后得知,由實驗室承擔(dān)的國家重大科學(xué)研究計劃項目“胚胎干細(xì)胞治療致盲性眼病基礎(chǔ)與臨床轉(zhuǎn)化研究”已進(jìn)入期臨床研究,預(yù)計將用2年左右時間,對胚胎干細(xì)胞治療致盲性眼病的有效性進(jìn)行驗證和評價。
昨日上午,當(dāng)記者來到位于第三軍醫(yī)大學(xué)西南醫(yī)院的實驗室時,兩名研究人員正在為一只出生7天的小鼠做眼睛手術(shù)?！斑@種小鼠剛一出生就會出現(xiàn)視網(wǎng)膜變性,大概30天會失明。利用胚胎干細(xì)胞移植進(jìn)行治療,從目前的研究來看,能延緩它失明的時間?！睂嶒炇腋敝魅涡旌フf。
據(jù)介紹,視網(wǎng)膜變性疾病屬于視網(wǎng)膜視神經(jīng)性損傷致盲疾病,包括視網(wǎng)膜色素變性、老年性黃斑變性、糖尿病視網(wǎng)膜病變和高度近視導(dǎo)致的視網(wǎng)膜變性等。比如視網(wǎng)膜色素變性是一種遺傳性疾病,有關(guān)調(diào)查顯示,我國發(fā)病率約為1/3000,部分患者從四五歲就表現(xiàn)出夜盲等特征,隨著年齡的增長最終會導(dǎo)致失明;老年性黃斑變性常常在65歲以上出現(xiàn),80歲以上發(fā)病率為20%?！八幌癜變?nèi)障、青光眼等可以通過手術(shù)、藥物等進(jìn)行治愈,目前來說,視網(wǎng)膜變性疾病尚無有效的治療方式?！毙旌フf。
為此,從2002年開始,由陰正勤教授牽頭的研究團(tuán)隊針對嚴(yán)重致盲性疾病展開研究,并于2012年承擔(dān)了重慶市視覺損傷與再生修復(fù)重點實驗室建設(shè)。這也成為除美、英、徳、日等國相關(guān)機構(gòu)以外,我國唯一一家系統(tǒng)研究干細(xì)胞治療致盲性疾病的機構(gòu)。
“在研究過程中,我們收集了416例遺傳性視網(wǎng)膜色素變性病例,對疾病的發(fā)病與修復(fù)機制進(jìn)行了研究,發(fā)現(xiàn)了7個新的致病基因突變位點?！彼嬖V記者,此外,研究團(tuán)隊還開展了胚胎干細(xì)胞三維培養(yǎng),進(jìn)行干細(xì)胞臨床研究,并取得了重要突破。
實驗室干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化組副組長劉勇表示,經(jīng)過期臨床對干細(xì)胞治療的安全性進(jìn)行研究后,目前已經(jīng)進(jìn)入期臨床研究,計劃在2年內(nèi),完成對60名中晚期視網(wǎng)膜變性疾病患者的臨床試驗,通過將培養(yǎng)的干細(xì)胞移植到患者視網(wǎng)膜下腔,持續(xù)觀察干細(xì)胞的存活情況等特征,來評價干細(xì)胞治療的有效性。
“將研究成果運用到臨床是最大的難點。我們的目標(biāo)是先實現(xiàn)患者視力的維持,不再持續(xù)下降至失明。然后再攻破治愈難題,這有望讓過去不可治的致盲性眼病變得可治?！眲⒂抡f,如果今后完成期臨床研究,那么患者也許只需要做一次干細(xì)胞移植手術(shù),就不會失明。
